La ricerca scientifica è una delle protagoniste della lotta quotidiana di medici e ricercatori per sconfiggere il cancro e in essa sono riposte le speranze di migliaia di genitori e giovani pazienti. Fare ricerca significa raccogliere informazioni, fare esperimenti e interpretarne i risultati per aumentare le conoscenze sul cancro pediatrico.
QUALE RICERCA?
La ricerca di base
Per ricerca di base si intende l’attività sperimentale o teorica per acquisire nuove conoscenze su fenomeni fondamentali, iniziata senza la previsione di una particolare applicazione:
è guidata soprattutto dalla curiosità del ricercatore che vuole conoscere, per esempio, il meccanismo molecolare che sta alla base del cancro pediatrico;
è portata avanti sui banconi del laboratorio, tra provette e reagenti chimici e fa capire come funzionano i geni o come lavorano le proteine all’interno dell’organismo;
è fondamentale per contrastare in modo sempre più efficace e sicuro la comparsa del tumore e per creare nuovi farmaci mirati verso bersagli precisi.
La ricerca traslazionale
Viene ben rappresentata dalla frase “dal bancone del laboratorio al letto del paziente” (in inglese, “from bench to bedside“), è un ponte tra la scienza e la medicina: in campo oncologico, la ricerca traslazionale verifica la possibilità di trasformare le scoperte scientifiche che arrivano dal laboratorio in applicazioni cliniche per ridurre l’incidenza e la mortalità per cancro.
Si tratta, in altre parole, di costruire una sorta di ponte tra la scienza e la medicina, per poter utilizzare nel modo migliore le scoperte dei ricercatori.
La ricerca preclinica
Si tratta di un tipo di ricerca essenziale per valutare gli effetti di una nuova cura sull’uomo prima di passare alla sperimentazione sul paziente: i ricercatori devono verificarne l’efficacia e soprattutto la sicurezza in modelli sperimentali; serve per valutare un nuovo farmaco, ma anche nuovi strumenti clinici o diagnostici, nuove strategie per la somministrazione dei farmaci eccetera.
La ricerca clinica
Si tratta di sperimentazioni che coinvolgono pazienti in carne e ossa per valutare l’efficacia di una nuova molecola o di un nuovo trattamento; comprende gli studi che si occupano di identificare il trattamento o le modalità di trattamento più efficaci.
La ricerca epidemiologica
Si occupa di esaminare la distribuzione della malattia nella popolazione, i fattori di rischio per la sua comparsa e la relazione con abitudini e stili di vita; analizza l’efficacia degli esami preventivi e degli screening per la diagnosi precoce, valutando il rapporto tra costi e benefici. Le analisi epidemiologiche sono messe in relazione con le caratteristiche genetiche degli individui.
La OPEN per la ricerca
In quindici anni di attività abbiamo investito nella ricerca circa 2.000.000 di euro, una somma importante che ci ha consentito di raggiungere risultati significativi.
RICERCA DI BASE
Con i nostri finanziamenti sono stati raggiunti altri importanti obiettivi nella ricerca di base con:
Borse di studio a ricercatori
Acquisto di reagenti chimici
Spedizioni di materiali biologici
Partecipazione di ricercatori a convegni
Pubblicazione di lavori scientifici
Improved Survival of Childhood Neuroblastoma Between 1979 and 2005: A Report of the Italian Neuroblastoma Registry pubblicato nel 2009 su Journal ofClinicalOncology
Genes involved in regulation of stem cell properties pubblicato nel 2009 su CancerBiology & Therapy
Integrative genomics identifies LM01 as a neuroblastoma oncogene pubblicato nel 2011 su Nature
Replication of GWAS-identified neuroblastoma risk loci strengthens the role of BARD1 and affirms the cumulative effect of genetic variations on disease suceptibility pubblicato nel 2013 su Carcinogenesis
Neuroblastoma With Symptomatic Epidural Compression in the Infant: The AIEOP Experience pubblicato nel 2014 su PediatrBloodCancer
Combinations of genetic data in a study of neuroblastoma risk genotypes pubblicato nel 2014 su CancerGenetics
Proteomic Alterations in Response to Hypoxia Inducible Factor 2α in Normoxic Neuroblastoma Cells. Cimmino F, Pezone L, Avitabile M, Persano L, Vitale M, Sassi M, Bresolin S, Serafin V, Zambrano N, Scaloni A, Basso G, Iolascon A, Capasso M. – J Proteome Res. 2016 Oct 7;15(10):3643-3655.
A comprehensive characterization of rare mitochondrial DNA variants in neuroblastoma.
Calabrese FM, Clima R, Pignataro P, Lasorsa VA, Hogarty MD, Castellano A, Conte M, Tonini GP, Iolascon A, Gasparre G, Capasso M. – Oncotarget. 2016 Aug 2;7(31):49246-49258. doi: 10.18632/oncotarget.10271
An 18 gene expression-based score classifier predicts the clinical outcome in stage 4 neuroblastoma.
Formicola D, Petrosino G, Lasorsa VA, Pignataro P, Cimmino F, Vetrella S, Longo L, Tonini GP, Oberthuer A, Iolascon A, Fischer M, Capasso M. – J Transl Med. 2016 May 17;14(1):142. doi: 10.1186/s12967-016-0896-7.
CD55 is a HIF-2α marker with anti-adhesive and pro-invading properties in neuroblastoma.
Cimmino F, Avitabile M, Pezone L, Scalia G, Montanaro D, Andreozzi M, Terracciano L, Iolascon A, Capasso M. – Oncogenesis. 2016 Apr 4;5:e212. doi: 10.1038/oncsis.2016.20.
Exome and deep sequencing of clinically aggressive neuroblastoma reveal somatic mutations that affect key pathways involved in cancer progression. Lasorsa VA, Formicola D, Pignataro P, Cimmino F, Calabrese FM, Mora J, Esposito MR, Pantile M, Zanon C, De Mariano M, Longo L, Hogarty MD, de Torres C, Tonini GP, Iolascon A, Capasso M. Oncotarget, Advance Publications 2016
Genetic predisposition to neuroblastoma mediated by a LMO1 super-enhancer polymorphism.
Oldridge DA, Wood AC, Weichert-Leahey N, Crimmins I, Sussman R, Winter C, McDaniel LD, Diamond M, Hart LS, Zhu S, Durbin AD, Abraham BJ, Anders L, Tian L, Zhang S, Wei JS, Khan J, Bramlett K, Rahman N, Capasso M, Iolascon A, Gerhard DS, Guidry Auvil JM, Young RA, Hakonarson H, Diskin SJ, Look AT, Maris JM. Letter doi:10.1038/ NATURE 15540
Inhibition of hypoxia inducible factors combined with all-trans retinoic acid treatment enhances glial transdifferentiation of neuroblastoma cells.
Cimmino F, Pezone L, Avitabile M, Acierno G, Andolfo I, Capasso M, Iolascon A. SCIENTIFIC REPORTS
RICERCA TRASLAZIONALE
Dal 2010 sosteniamo la Biobanca dei tumori in età pediatrica che ha come scopo quello di aiutare i ricercatori nello studio dei tumori pediatrici , ampliando il campionamento di materiale biologico e cercando di portare ad un miglioramento delle conoscenze necessarie alla prevenzione, diagnosi e alla terapia del cancro.
In particolare il materiale tumorale viene utilizzato per scoprire nuove alterazioni genetiche associate al tumore. I campioni raccolti dalla Biobanca sono disponibili, per chi ne faccia richiesta, in seguito alla presentazione di un adeguato progetto di ricerca che vada a chiarire le modalità di utilizzo di tali campioni.
RICERCA EPIDEMIOLOGICA
Dal 2013 finanziamo lo Studio Internazionale sulla compressione epidurale del neuroblastoma
Il Protocollo SIOPEN NB-SCI è in realtà un Registro multicentrico internazionale prospettico dei casi di neuroblastoma che esordiscono (o ricadono/progrediscono) con evidenza radiologica di invasione (sintomatica e non sintomatica) del canale spinale (SCI).
RICERCA CLINICA
Dal 2016 partecipiamo allo Studio Internazionale sul neuroblastoma a medio e basso rischio
LINES (Low Intermediate Neuroblastoma European Study)
Il protocollo LINES si occupa dei bambini con NB a basso e medio rischio per i quali l’analisi genomica del tumore è fondamentale per definire il gruppo terapeutico e la relativa terapia.
Tali analisi vengono eseguite a Genova ed interessano tutti i casi nazionali, i referti specifici vengono tempestivamente inviati (entro tempo massimo di 6 settimana) al coordinatore del singolo centro affinchè si possa iniziare la giusta terapia.
Grazie al protocollo LINES si sono potute definire meglio le fasce di rischio riducendo la terapia in chi in effetti non è ha bisogno e potenziarla invece in quei gruppi a maggior rischio.
L’OPEN ha finanziato l’inserimento nel nuovo protocollo di 350 bambini italiani all’anno.
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